Bristol Myers Squibb investe ancora nelle terapie cellulari e acquisisce Orbital Therapeutics per 1,5 miliardi di dollari, puntando sulla nuova generazione di CAR-T in vivo, capaci di riprogrammare le cellule immunitarie direttamente all’interno dell’organismo.
Orbital sviluppa farmaci a RNA progettati per indirizzare la risposta immunitaria contro diverse patologie. Il suo asset principale, OTX-201, è una CAR-T in vivo in fase di sviluppo per il trattamento delle malattie autoimmuni.
“Le CAR-T in vivo rappresentano un approccio terapeutico innovativo che potrebbe ridefinire il modo in cui trattiamo le malattie autoimmuni”, dichiara Robert Plenge, Chief Research Officer di BMS, “Questa acquisizione rafforza la nostra piattaforma di ricerca e offre l’opportunità di sviluppare terapie potenzialmente best-in-class.”
Grazie all’accordo raggiunto, BMS entra in possesso piattaforma di Orbital, che comprende tecnologie RNA circolari e lineari, un sistema di veicolazione con nanoparticelle lipidiche (LNP) e una piattaforma di drug design basata su intelligenza artificiale.
L’approccio di Orbital consente di utilizzare farmaci a RNA “pronti all’uso” per stimolare la produzione di cellule CAR-T nel corpo, evitando la necessità di una linfodeplezione aggressiva prima del trattamento. Il candidato OTX-201, ancora in fase preclinica, dovrebbe entrare in trial clinico nel 2026 su pazienti con malattie autoimmuni mediate da cellule B, con l’obiettivo di eliminare le cellule B autoreattive e ripristinare la tolleranza immunitaria.
BMS ha già nel suo portafogio prodotti due CAR-T ex vivo — Abecma (idecabtagene vicleucel) per il mieloma multiplo e Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) per i linfomi e le leucemie.
